BBC Türkçe'nin haberine göre İngiltere'de 2020 yılından bu yana başka bir tür genetik körlük için gen tedavisi uygulanıyor. Bu yeni çalışma, temel olarak sorunlu bir genin yerine, sağlıklı kopyasının enjekte edilmesini içeriyor. Biri Türk dört çocukta doğum sonrası hızla ilerleyen nadir bir genetik hastalık bulunuyordu. Çocuklar tedavi öncesi yalnızca karanlık ile aydınlığı ayırabiliyorlardı. 

SAĞLIKLI GEN ENJEKTE EDİLDİ 

ABD'nin Connecticut eyaletinden Jace, Londra'da gen tedavisi gören küçük çocuklardan biri oldu. Anahtar deliği tekniği ile dört küçük nokta açı olarak sağlıklı gen Jace'in retinasına enjekte edildi. Kopyalar, zararsız bir virüsün içinde vücuda enjekte edildi ve retina hücrelerinin içine girerek kusurlu genin yerini aldı. Sağlıklı şekilde çalışan bu gen, gözün arkasındaki hücrelerin daha iyi işlemesine ve daha uzun süre hayatta kalmasına yardımcı olan bir süreci başlattı. 

'OYUNCAKLARIYLA GÖREREK OYNUYOR' 

Jace'in annesi "Ameliyattan önce, yüzünün yakınında bir nesne tutardık ve onu hiç takip edemezdi. Şimdi yerden bir şeyler topluyor, oyuncakları çıkarıyor, daha önce yapmayacağı şeyleri görerek yapıyor" diye anlatıyor. Tabi bu Jace'in tamamen iyileştiği anlamına gelmiyor. Sonuçları Lancet tip dergisinde yayımlanan deneysel tedavinin direktörlerinden Moorfields Göz Hastanesi retina cerrahı Prof. James Bainbridge, bu yaşta kaydedilecek ilerlemelerin çocukların gelişimi açısından büyük bir fark yaratabileceğine işaret ediyor. Ekip, sonuçların ne denli kalıcı olduğunu tespit etmek için çocukları izlemeye devam edecek.

ABD, Türkiye ve Tunus'tan gelen dört çocuğun hepsi, Leber Konjenital Amaurosis hastalığının saldırgan bir türüyle doğdu. Hastalıkları ışığı ve rengi ayırt etmeye yardımcı olan göz hücrelerinin bozulmasına ve hızla ölmesine neden oldu. 6 yaşındaki Jace, tedavinin ardından görebilmenin mutluluğunu yaşıyor. 

patronlardunyasi.com