Bilim insanları genetik hastalıkların tedavisi için hastanın RNA’sının kullanıldığı 3 boyutlu mini organlar üretti

ABD’deki Children's Mercy Kansas City’den Dr. John C. Means ve ekibi çocukların genetik hastalıklarına karşı çığı yenilikçi bir tedavi yöntemi için önemli buluş gerçekleştirdi. 

GERÇEK ORGANLARIN İŞLEVİNİ TAKLİT EDİYOR

Dr. John Means ve arkadaşları, gerçek organların işlevini ve mimarisini taklit eden küçük 3B hücre koleksiyonları olan mini organlar (organoidler) üretmek için kök hücre tabanlı bir sistem kullanarak tedavilerin gelişimini hızlandırmak için bir platform oluşturulduğunu açıkladı.

GENETİK HASTALIKLAR İÇİN RNA TEDAVİSİ 

Nature’da yayınlanan araştırmaya göre, hastaların hücrelerinden kök hücre bazlı 3 boyutlu mini organlar oluşturmak için geliştirilen hızlı ve etkili bir yöntem, nadir görülen genetik hastalıklar için RNA tedavilerini kullanarak kişiselleştirilmiş tedavilerin değerlendirilmesine olanak sağlıyor.

1 YIL YERİNE 1 AYDA TANI VE TEDAVİ 

Children's Mercy'deki Genomik Tıp Merkezi Hastalık Gen Mühendisliği Direktörü ve The Younger Laboratory lideri Dr. Scott Younger, “Ekip, birçok hasta için paralel olarak iPSC'ler ve organoid modelleri üretebilir ve bu da terapötik müdahalelerin hızlandırılmış bir değerlendirmesine yol açabilir. Deneyler başlamadan önce hücre modellerinin üretilmesi için bir yıldan fazla beklemek yerine, bir aile bir veya iki ay içinde kan alımından tanı ve/veya tedavi önerisine geçebilir.” dedi.  

NADİR GÖRÜLEN HASTALIKLAR İÇİN UMUT VERİCİ

Dr. Younger ayrıca çalışmaya ilgili şu bilgileri verdi: 

"Bu çalışmada oluşturulan yöntemler ve protokoller erişilebilirdir ve özel ekipman veya yüksek maliyetli reaktiflere ihtiyaç duyulmadan herhangi bir standart araştırma laboratuvarında uygulanabilir. Hastadan türetilen hücresel sistemleri üretmenin yaygın yeteneği, hastalık mekanizmalarının anlaşılması ve birçok nadir hastalığın tedavisi için potansiyel terapötik yollar üzerinde önemli bir etkiye sahip olacaktır."

patronlardunyasi.com